砒霜“进攻”最恶白血病，拿下国际大奖！

曹东义

砒霜“进攻”最恶白血病，拿下国际大奖！2016-12-08 医学界肿瘤频道
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一项东方传统医学和西方医学结合的典范，开启了在恶性血液疾病中转化治疗的重要篇章。

来源：医学界肿瘤频道

2016年12月5日在美国圣地亚哥会议中心当地时间下午1:30，美国血液学会（ASH）颁发了本届欧尼斯特·博特勒奖。获奖人员为来自上海交通大学附属瑞金医院上海血液学研究所的陈竺教授和巴黎圣路易医院的Hugues de Thé 教授。

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欧尼斯特· 博特勒演讲和奖项（The Ernest Beutler Lecture and Prize）是以ASH原主席Ernest Beutler名字命名的，该奖项表彰在转化医学研究中有重大进展成就者，在同一主题下由两部分演讲组成，获奖者一位介绍基础科学进展，另一个介绍临床科学或转化医学成就。

今年的欧尼斯特·博特勒奖颁发给陈竺教授及Hugues de Thé 教授是缘于他们在急性早幼粒细胞白血病（APL）基础和临床研究中所取得的突出成就。

急性早幼粒细胞白血病曾是一种极为凶险，死亡率很高的恶性血液疾病。陈竺教授团队应用全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）对急性早幼粒细胞白血病进行联合靶向治疗，使得这一疾病的五年无病生存率跃升至90%以上，达到基本“治愈”标准。

同时，从分子机制上揭示了ATRA和砷剂是如何分别作用于急性早幼粒细胞白血病致病分子PML/RARα，将白血病细胞诱导分化和凋亡，从而达到疾病治疗的目的。

这是一项真正的结合临床医学与基础生物学的研究，是东方传统医学和西方医学结合的典范，开启了在恶性血液疾病中转化治疗的重要篇章。

ASH 会议的新闻日报（News Daily）赞誉这一工作是“实验桌到临床转化医学概念的遗产和框架性成果”。

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陈竺教授在接受奖牌之后的演讲中，介绍了由中国学者引领的临床联合应用ATRA和砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病患者的各个发展阶段，不断进行概念设计创新及优化临床试验方案的进程，强调了中医中药在白血病治疗理念和实践方面的重要启迪，基于现代分子细胞和整体水平系统研究成果的临床应用，以及中国和美欧等大型多中心临床研究的最新成就。

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结果显示，ATRA和砷剂联合靶向治疗在低/中危急性早幼粒细胞白血病患者中可获得95%以上长期无病生存，而不需应用化疗。

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同时，陈竺教授也提出，减少急性早幼粒细胞白血病患者早期死亡率及早期识别并干预高危易复发患者，将仍是未来任重而道远的工作。

急性早幼粒细胞白血病协同靶向治疗作为精准医学的范例，应与建立和完善全民医保制度相结合，把有关研究成果拓展到包括发展中国家在内的世界各国，从而给更多患者带来福音。推广该范例中临床与基础相互转化的成功经验，必将促进今后在其他恶性血液疾病研究领域的重大突破。

陈竺教授简介：

中国科学院院士，美国科学院和美国医学科学院外籍院士，英国皇家学会外籍会员，法国科学院外籍院士，发展中国家科学院院士，上海交通大学医学院教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院终身教授。现任第十二届全国人民代表大会常务委员会副委员长，中国农工民主党中央委员会主席以及中国红十字会会长、欧美同学会·中国留学人员联谊会会长。曾多次荣获国际血液/肿瘤大奖。

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